As terapias genéticas têm o potencial de tratar distúrbios neurológicos como as doenças de Alzheimer e Parkinson, mas enfrentam uma barreira comum – a barreira hematoencefálica. Agora, pesquisadores da Universidade de Wisconsin-Madison desenvolveram uma maneira de mover terapias através da membrana protetora do cérebro para fornecer terapia em todo o cérebro com uma variedade de medicamentos e tratamentos biológicos.
“Ainda não há cura para muitos distúrbios cerebrais devastadores”, diz Shaoqin “Sarah” Gong, professor de oftalmologia e ciências visuais e engenharia biomédica da UW-Madison e pesquisador do Wisconsin Institute for Discovery. “Estratégias inovadoras de entrega direcionadas ao cérebro podem mudar isso, permitindo a entrega não invasiva, segura e eficiente de editores de genoma CRISPR que poderiam, por sua vez, levar a terapias de edição de genoma para essas doenças”.
O CRISPR é um kit de ferramentas molecular para edição de genes (por exemplo, para corrigir mutações que podem causar doenças), mas o kit de ferramentas só é útil se puder passar pela segurança do local de trabalho. A barreira hematoencefálica é uma membrana que controla seletivamente o acesso ao cérebro, eliminando toxinas e patógenos que podem estar presentes na corrente sanguínea. Infelizmente, a barreira impede alguns tratamentos benéficos, como certas vacinas e pacotes de terapia genética, de atingir seus alvos porque os mistura com invasores hostis.
Injetar tratamentos diretamente no cérebro é uma maneira de contornar a barreira hematoencefálica, mas é um procedimento invasivo que fornece acesso apenas ao tecido cerebral próximo.
“A promessa da terapia genética cerebral e da terapia de edição do genoma depende da entrega segura e eficiente de ácidos nucleicos e editores de genoma para todo o cérebro”, diz Gong.
Em um estudo publicado recentemente na revista Materiais avançadosGong e seus membros de laboratório, incluindo o pesquisador de pós-doutorado e primeiro autor do estudo Yuyuan Wang, descrevem uma nova família de cápsulas em nanoescala feitas de sílica que podem transportar ferramentas de edição de genoma para muitos órgãos do corpo e depois se dissolver inofensivamente.
Ao modificar as superfícies das nanocápsulas de sílica com glicose e um fragmento de aminoácido derivado do vírus da raiva, os pesquisadores descobriram que as nanocápsulas poderiam passar eficientemente através da barreira hematoencefálica para alcançar a edição de genes em todo o cérebro em camundongos. Em seu estudo, os pesquisadores demonstraram a capacidade da carga CRISPR da nanocápsula de sílica para editar com sucesso genes no cérebro de camundongos, como um relacionado à doença de Alzheimer chamado gene da proteína precursora amilóide.
Como as nanocápsulas podem ser administradas repetidamente e por via intravenosa, elas podem alcançar maior eficácia terapêutica sem arriscar métodos mais localizados e invasivos.
Os pesquisadores planejam otimizar ainda mais as capacidades de segmentação cerebral das nanocápsulas de sílica e avaliar sua utilidade para o tratamento de vários distúrbios cerebrais. Essa tecnologia exclusiva também está sendo investigada para a entrega de produtos biológicos aos olhos, fígado e pulmões, o que pode levar a novas terapias genéticas para outros tipos de distúrbios.
Com informações de Science Daily.