“A edição de RNA é muito mais segura que a edição de DNA. Se você cometer um erro, o RNA simplesmente se vira e desaparece ”, ele Rosenthal.
"É um artigo empolgante", diz Heather Hundley, professora associada de bioquímica e biologia molecular da Universidade de Indiana, que não participou do estudo. “A maior parte do que sabemos sobre edição está ocorrendo no núcleo da célula, o que é bom para processos normais. Mas, pensando em medicina e terapêutica personalizadas, para mudar as mutações dos pacientes, teremos que fazê-lo no citoplasma. ”
Terapias usando edição de RNA para alterar o RNA mensageiro precisariam apenas entrar na célula e funcionar no citoplasma para serem eficazes, enquanto terapias de edição de genoma destinadas a alterar o DNA precisam atravessar a célula e a membrana nuclear. A edição do RNA no axônio da lula demonstrada no artigo de Rosenthal é análoga à edição do RNA que precisaria ocorrer no citoplasma para terapias humanas.
Hundley acredita que uma enzima que a lula usa para editar seu RNA poderia potencialmente ser usada em humanos para fazer alterações no RNA mensageiro humano. "Muitas pessoas estão tentando fazer isso, mas a pergunta é: qual enzima é a terapêutica?" Hundley pergunta. "Se a enzima lula puder trabalhar no citoplasma, estaria no topo da lista por ser usada como terapia".
Além do laboratório de lulas em Woods Hole, a edição de RNA se tornou um campo de pesquisa em rápida evolução. Em 2018, a Food and Drug Administration aprovou a primeira terapia usando interferência de RNA, uma técnica na qual um pequeno pedaço de RNA é inserido em uma célula, ligando-se ao seu RNA mensageiro nativo e acelerando sua degradação. A terapia interrompe uma proteína que causa danos nos nervos em pacientes com um distúrbio genético raro chamado transtiretina-amiloidose hereditária, uma condição que acaba levando à falência e morte de órgãos.
Em 2019, os pesquisadores publicaram mais de 400 artigos sobre o assunto, enquanto várias empresas iniciantes de biotecnologia - incluindo uma cofundada por Rosenthal - estão começando a usar sistemas de edição de RNA para desenvolver tratamentos potenciais para doenças genéticas, como distrofia muscular e remédios para dor aguda que não envolva opiáceos viciantes.
Rosenthal diz que a lula é uma criatura notável e provavelmente revelará muito mais segredos biológicos - alguns dos quais podem eventualmente ajudar aqueles que a consideram apenas um aperitivo.
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